对于近 500 万中国帕金森患者而言，终身服药、药效递减、无法阻止病情恶化，是多年来难以挣脱的治疗困境。传统治疗只能缓解表面症状，却挡不住疾病持续进展，让无数中老年患者和家属备受煎熬。
如今，这一僵局有望被国产创新药打破！2026 年 10 月 28 日，据国家药品审评中心（CDE）官方公示，康霖生物自主研发的1 类创新药 KL002 注射液临床试验申请正式获批，专属适应症为原发性帕金森病治疗。这款突破性基因疗法，主打 “一次给药、长期有效”，或将改写帕金森病传统治疗格局。
中老年第三大杀手！帕金森治疗始终存在短板
帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的全球第二大神经退行性疾病，也被称为中老年人的 “隐形杀手”，危害性仅次于肿瘤、心脑血管疾病。
不同于普通慢性病，帕金森的病程漫长且不可逆，自然病程最长可达 20 年。患者不仅会出现静止性震颤、肌肉僵硬、行动迟缓、姿势失衡等典型运动障碍，在发病前期还会伴随嗅觉减退、顽固性便秘、睡眠异常、抑郁焦虑、认知衰退等非运动症状，严重影响生活质量，最终可能丧失自理能力。
数据显示，全球帕金森患者已超 1500 万，中国患者逼近 500 万，且逐年呈现年轻化趋势。但长期以来，临床治疗始终存在明显短板：
目前主流治疗方案包含口服药物（首选左旋多巴）、脑深部电刺激手术、肉毒毒素治疗、康复干预等，但所有传统疗法仅能缓解症状、改善当下体感，无法从根源逆转、延缓疾病进展。患者需要日复一日长期服药，不仅药物副作用累积，还会出现药效越来越弱的问题，临床存在巨大的未满足治疗需求。
国产硬核基因疗法！一次给药，突破传统治疗局限
在全球帕金森新药研发竞速赛道中，基因治疗凭借独特机制脱颖而出，成为攻克神经退行性疾病的核心突破口，而 KL002 注射液正是国产管线中的重磅核心成果。
作为拥有完全自主知识产权的创新基因治疗药物，KL002 注射液彻底跳出传统对症治疗的思维。药物依托神经系统高亲和性病毒载体，通过精准的脑立体定向注射技术，将优化后的基因表达盒精准递送至大脑双侧壳核区域。
这种靶向精准的给药方式，能够高效提升大脑多巴胺合成效率，从病理层面干预疾病发展，实现了颠覆性突破：单次给药即可发挥长期治疗效果，告别传统终身频繁服药的模式，更有望直接逆转疾病进展。
本次获批的临床试验为开放型单次给药研究，将重点验证双侧壳核定向注射 KL002 注射液，在原发性帕金森患者体内的安全性与临床疗效。值得期待的是，该新药临床试验将中美同步开展，不仅填补国内帕金森基因治疗空白，更有望为全球患者提供全新的中国治疗方案。
全球新药研发井喷！帕金森治疗迈入精准新时代
近年来，全球医药领域持续加码帕金森病创新研发，已有超百款新药进入各阶段临床研究，涵盖小分子药物、抗体药物、细胞疗法、核酸药物、基因治疗等多种创新类型，彻底打破传统单一的治疗格局。
多款重磅新药的落地与研发，印证了帕金森治疗正在从 “对症缓解” 向 “对因治本” 转型：
全球首款 D1/D5 受体激动剂上市：2026 年 9 月，美国 FDA 批准艾伯维的 Tavapadon（Juvmo）上市，用于改善成人帕金森运动症状。作为独家选择性受体激动剂，每日仅需口服一次，可单独用药或联合左旋多巴使用，兼顾治疗效果与用药安全性。
靶向致病靶点疗法持续突破：罗氏核心在研药物普拉西珠单抗（prasinezumab）持续推进 3 期临床，该药物精准靶向帕金森核心致病物质 —— 聚集态 α- 突触核蛋白，能够抑制蛋白异常积聚与扩散，减少神经毒性，从而延缓早期患者病情进展，为根治帕金森提供全新思路。
业内公认，α- 突触核蛋白异常聚集是帕金森发病的核心病理特征，以此为靶点的创新疗法，已然成为全球研发核心热点。
攻克中枢神经难题！国产基因疗法迎来里程碑
一直以来，中枢神经系统疾病都是医药研发的 “硬骨头”。血脑屏障的天然阻隔、复杂的发病机制，让无数新药研发止步，帕金森基因治疗更是难点中的难点。
而 KL002 注射液的临床获批，实现了关键技术突破。相较于传统疗法，该药物在多巴胺合成、病程逆转、长期疗效三大核心维度表现优异，且整体安全性可控。
这款重磅国产 1 类新药的问世，不仅补齐了我国帕金森精准治疗的短板，打破海外创新疗法的垄断趋势，更标志着国内神经退行性疾病的基因治疗技术，迈入全球先进水平。
未来随着临床试验顺利推进，KL002 注射液有望彻底改变帕金森患者 “终身吃药、反复复发、病情渐进恶化” 的困境，让长期有效控病、逆转病程成为可能，为千万家庭带来新的治愈曙光！
参考文献：
中国国家药品审评中心（CDE）官网
康霖生物官网及公开资料汇总