在全球研发成功且已上市的新药已快速引入中国,为各类疑难病治疗提供方便。
一.大疱性表皮松解症:FiISurez(桦醇三萜凝胶),全球首个治EB伤的创新药。
二.软骨生育乳(ACH),伏素利肽,全球唯一治ACH儿童软骨生长,改善身高。
三.基因治疗/前沿突破,脑内精准基因编辑,这一由上海团队验证可行性为神经发育罕见症带来根治希望。
四.眼神经治疗的EB.nI,已成为首个遗传性致盲眼病体内编辑疗法,脱靶风险极低,由中科大研发的ACRII蛋白基因疗效提升8.2倍,突破治疗瓶颈。
在全球研发成功且已上市的新药已快速引入中国,为各类疑难病治疗提供方便。
一.大疱性表皮松解症:FiISurez(桦醇三萜凝胶),全球首个治EB伤的创新药。
二.软骨生育乳(ACH),伏素利肽,全球唯一治ACH儿童软骨生长,改善身高。
三.基因治疗/前沿突破,脑内精准基因编辑,这一由上海团队验证可行性为神经发育罕见症带来根治希望。
四.眼神经治疗的EB.nI,已成为首个遗传性致盲眼病体内编辑疗法,脱靶风险极低,由中科大研发的ACRII蛋白基因疗效提升8.2倍,突破治疗瓶颈。